Questão nº 31
Questão de Hematologia e Hemoterapia · FGV FHEMIG 2023 (nº 31)
Criança de 2 anos de idade, sexo masculino, portadora de hemofilia A grave, vinha em tratamento profilático com fator VIII de origem plasmática.
Como começou a apresentar episódios de hemartrose, foi feita a pesquisa de inibidor de fator VIII, que foi positiva, com um título de 400 Unidades Bethesda (UB). Foi tentado tratamento de imunotolerância, com o uso de concentrados de fator VIII de origem plasmática para supressão do anticorpo anti-fator VIII, por 6 meses, sem sucesso, já que o título de inibidor subiu para 580 UB.
Segundo as diretrizes clínicas e protocolos do Ministério da Saúde, assinale a opção que corresponde ao tratamento de escolha para esta criança.
- ATratamento profilático, com emicizumabe. (alternativa correta)
- BNovo ciclo de imunotolerância com fator VIII recombinante de longa duração.
- CTratamento de demanda, com uso de complexo protrombínico parcialmente ativado.
- DTerapia genética.
- ETratamento profilático com o uso de concentrado de fator VII recombinante e ativado.
Resposta comentada
Gabarito Alternativa A
Quando um paciente com Hemofilia A (deficiência do Fator VIII de coagulação) desenvolve inibidores (anticorpos que neutralizam o Fator VIII), o tratamento convencional com Fator VIII se torna ineficaz. Nesses casos, especialmente após a falha da Imunotolerância (tentativa de "ensinar" o corpo a não produzir os inibidores), a estratégia muda para prevenir sangramentos usando terapias que contornam a necessidade do Fator VIII ou que não são afetadas pelos inibidores.
- (A) Correta: O emicizumabe é um anticorpo biespecífico que mimetiza a função do Fator VIII, ligando-se aos Fatores IXa e X e promovendo a coagulação, independentemente da presença de inibidores de Fator VIII. É a terapia profilática de escolha para pacientes com hemofilia A e inibidores, especialmente após falha da imunotolerância, conforme as diretrizes atuais, incluindo as do Ministério da Saúde.
- (B) Incorreta: A imunotolerância já foi tentada por 6 meses e falhou, com o título do inibidor aumentando. Repetir o ciclo com Fator VIII recombinante de longa duração (que ainda é Fator VIII) não é o tratamento de escolha após uma falha clara, pois o inibidor continuaria a neutralizá-lo.
- (C) Incorreta: O complexo protrombínico parcialmente ativado (aPCC) é um agente de bypass (contorno) usado para tratar episódios de sangramento (tratamento de demanda), mas não é a opção preferencial para a profilaxia a longo prazo em crianças com inibidores, dado o risco de eventos trombóticos e a disponibilidade de opções profiláticas mais eficazes e seguras como o emicizumabe. Armadilha da banca: Embora o aPCC seja usado em pacientes com inibidores, a questão pede o tratamento de escolha para profilaxia (prevenção), e não para tratamento de demanda.
- (D) Incorreta: A terapia genética é uma área promissora e já aprovada para alguns pacientes adultos com hemofilia A sem inibidores, mas ainda não é considerada o tratamento de escolha para crianças de 2 anos com inibidores e falha de imunotolerância, devido a questões de segurança a longo prazo e dados limitados nessa população específica.
- (E) Incorreta: O Fator VII recombinante ativado (rFVIIa) é outro agente de bypass usado para tratar sangramentos em pacientes com inibidores. Embora possa ser usado em profilaxia em algumas situações, o emicizumabe é considerado superior e mais conveniente para a profilaxia de rotina em crianças com hemofilia A e inibidores devido à sua eficácia e menor frequência de administração.
Fonte: FGV FHEMIG 2023 Hematologia e Hemoterapia (Caderno Tipo 1). Reproduzida para fins de estudo.