Questão de Oftalmologia · FGV PM-AM 2021 (nº 57)

A terapia gênica é um tratamento que insere material genético novo nas células de um paciente para corrigir um defeito genético, visando restaurar a função ou prevenir a progressão de uma doença, como as distrofias retinianas que causam perda de visão.

• (A) Incorreta: Ranibizumabe (Lucentis) é um fármaco anti-VEGF, usado para inibir o crescimento de vasos sanguíneos anormais na retina, comum em doenças como a degeneração macular relacionada à idade (DMRI) úmida, não sendo uma terapia gênica.
• (B) Incorreta: Pegaptanibe sódico (Macugen) também é um fármaco anti-VEGF, com mecanismo de ação semelhante ao ranibizumabe, utilizado para condições como a DMRI úmida, e não é uma terapia gênica.
• (C) Correta: Neparvovec (Luxturna), cujo nome completo é voretigene neparvovec, é o primeiro e único tratamento de terapia gênica aprovado para distrofias retinianas hereditárias causadas por mutações no gene RPE65, como a amaurose congênita de Leber e a retinose pigmentar. Ele entrega uma cópia funcional do gene RPE65 às células da retina.
• (D) Incorreta: Aflibercepte (Eylia) é outro fármaco anti-VEGF, que atua bloqueando o fator de crescimento endotelial vascular, usado para tratar DMRI úmida, edema macular diabético e oclusões de veia da retina, não sendo uma terapia gênica.
• (E) Incorreta: Bevacizumabe (Avastin) é um anticorpo monoclonal anti-VEGF, frequentemente usado off-label em oftalmologia para as mesmas condições tratadas pelos outros anti-VEGFs, e não se enquadra como terapia gênica. A armadilha da banca aqui é que todas as outras opções são tratamentos injetáveis para doenças da retina, mas nenhuma delas é terapia gênica; elas são inibidores do VEGF.